ลิ้งค์เชื่อมต่อ

logo-print

แพทย์อเมริกันทดลองใช้ 'ยีนบำบัด' รักษาโรคความบกพร่องทางพันธุกรรม


In this Nov. 6, 2017 photo, Brian Madeux sits with his girlfriend Marcie Humphrey while waiting to receive the first human gene editing therapy at the UCSF Benioff Children's Hospital in Oakland, Calif.

Brian Madeux อายุ 44 ปี เป็นโรคที่สืบทอดทางพันธุกรรมโรคหนึ่งที่เรียกว่า Hunter syndrome เเละตลอด 44 ปีที่ผ่านมา เขาเข้ารับการผ่าตัดมาเเล้ว 26 ครั้ง

เขากล่าวว่าตนเองเข้ารับการผ่าตัดเกือบทุกสองปีตลอดเวลา 44 ปีที่ผ่านมา เเละมีผลกระทบต่อชีวิตการทำงานเพราะตนเองอยากเป็นกุ๊กมืออาชีพ เเละยังมีผลกระทบต่อเพื่อร่วมงานด้วย เพราะตนเองต้องลาหยุดงานเพื่อเข้ารับการผ่าตัดปีละหลายสัปดาห์

ตอนนี้ Madeux ได้ตกลงใจที่จะเป็นอาสาสมัครเพื่อทดสอบยีนบำบัด ที่ทีมแพทย์กล่าวว่าอาจสร้างการเปลี่ยนแปลงแก่วิธีการรักษาโรคที่สืบทอดทางพันธุกรรมบางโรคได้

Sandy Macrae แห่ง Sangamo Therapeutics กล่าวว่า เป้าหมายของการบำบัดนี้คือช่วยให้รักษาเด็กตั้งเเต่อายุยังน้อยๆ เพื่อไม่ให้พวกเขาต้องทรมานกับผลกระทบจากโรคนี้เมื่ออายุมากขึ้น

คนที่เป็นโรค Hunter syndrome มีความบกพร่องทางดีเอ็นเอที่ทำให้ร่างกายไม่สามารถผลิตสารเอ็นไซม์สำคัญตัวหนึ่งที่ทำหน้าที่ย่อยคาร์โบไฮเดรตบางส่วนได้ ทำให้เกิดอาการแทรกซ้อนหลายอย่างเเก่ร่างกาย เเละผู้ป่วยมักเสียชีวิตตอนอายุระหว่าง 10 – 20 ปี

Dr. Chester Whitley แห่งมหาวิทยาลัยมินเนสโซต้า กล่าวว่า เด็กที่เป็นโรคความบกพร่องทางพันธุกรรมอีกโรคหนึ่งที่เรียกว่า Hurler syndrome ที่ไม่ได้รับการรักษา มักเสียชีวิตก่อนอายุครบ 10 ขวบ ส่วนเด็กที่เป็นโรคความบกพร่องทางพันธุกรรม Hunter syndrome อาจมีชีวิตอยู่ได้จนถึงอายุ 15 ปี

ยีนบำบัดที่ Madeux กำลังได้รับในขณะนี้ อาจช่วยรักษาเขาให้หายจากโรคความบกพร่องทางพันธุกรรม Hunter syndrome นี้ได้

ทีมนักวิจัยอธิบายว่า ยีนบำบัดนี้เริ่มต้นที่การนำเอาดีเอ็นเอที่ปกติและเเข็งเเรงดีกับโปรตีนธาตุสังกะสีที่เรียกว่า Zinc Fingers เเละเชื้อไวรัสที่ถูกตกแต่งไม่ให้ก่อโรคเข้าไปใน Zinc Fingers เเล้วนำไปฉีดให้เเก่ผู้ป่วย เชื้อไวรัสที่เข้าฉีดไปสู่ร่างกายจะไปที่ตับของผู้ป่วย ซึ่งเป็นจุดที่เเพทย์หวังว่าไวรัสจะเเทรกซึมเข้าไปในเซลล์ที่เสียหาย

เเร่ธาตุสังกะสีจะช่วยให้ไวรัสเจาะเข้าไปในดีเอ็นเอได้ เเล้วดีเอ็นเอที่เเข็งเเรงจะออกคำสั่งใหม่ให้มีการซ่อมแซมดีเอ็นเอที่ก่อให้เกิดความบกพร่อง เเละนี่จะกระตุ้นให้ตับเริ่มสร้างเซลล์ที่เเข็งเเรงเเละสร้างเอนไซม์ที่จำเป็นขึ้นมาเอง

Dr. Paul Harmatz เเห่ง Benioff โรงพยาบาลเด็กโอ๊คเเลนด์ กล่าวว่า การบำบัดยีนในตับ ทำให้ตับกลายเป็นตัวสร้างเอนไซม์ใหม่ๆ ขึ้นมา โดยใช้เวลานานราวหนึ่งเดือนกว่าแพทย์จะสามารถบอกได้ว่าการบำบัดได้ผลหรือไม่

Dr. Paul Harmatz เเห่ง Benioff โรงพยาบาลเด็กโอ๊คเเลนด์ กล่าวว่า ตนเองหวังว่าการบำบัดครั้งนี้จะเป็นจุดเริ่มต้นของการทดลองบำบัดที่มีอาสาสมัครเข้าร่วมจำนวนมากขึ้นในอนาคต เพื่อพยายามบำบัดโรคความบกพร่องทางพันธุกรรมหลายโรคด้วยกัน

ทีมงานวิจัยที่พัฒนาการบำบัดทางพันธุกรรมที่เรียกว่า zinc fingers นี้ กำลังศึกษาว่าจะสามารถใช้ยีนบำบัดนี้รักษาโรคความบกพร่องทางพันธุกรรมอื่นๆ ได้หรือไม่ ซึ่งรวมทั้งโรคฮีโมฟีเลีย บี (hemophilia B) หรือโรคเลือดไหลไม่หยุด เป็นต้น

(เรียบเรียงโดยทักษิณา ข่ายแก้ว วีโอเอภาคภาษาไทยกรุงวอชิงตัน)

XS
SM
MD
LG